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打通临床转化“最后一公里” 间充质干细胞制备标准亟待统一

2019-08-02

  间充质干细胞是当今世界各国在干细胞技术研究和应用领域的竞争热点。但由于我国尚未建立统一的间充质干细胞制备标准,临床转化过程中隐藏较大风险。多位业内专家建议,我国应尽快建立统一标准,打通干细胞临床转化“最后一公里”,避免因为研究混乱被挤出国际竞争行列。

  临床试验阶段已攻克多种顽固疾病

  间充质干细胞是一种多能干细胞,可以从脐带、骨髓、血管外周以及脂肪中获取,对治疗脑中风、肝硬化、糖尿病、心血管疾病等具有重要意义。

  中国科学院生物物理研究所研究员、山西殷氏细胞科技有限公司首席科学家殷勤伟介绍,间充质干细胞在合适的培养环境下,能够发挥其自我更新和无限分化的能力,从而有效应对顽固疾病。

  依托间充质干细胞的特点,我国不少医疗机构已经开展了临床治疗试验,并且取得了较好的效果。截至目前,我国卫健委公布的37个干细胞临床研究备案项目中,间充质干细胞占据了其中的30项,项目比达到了81%。

  “我们选择了9例因脑中风导致偏瘫且病情在一年以上的患者,开展干细胞临床治疗试验。目前已经进行了一期试验,效果很明显,安全性也很高,之后会进行二期、三期试验来继续完善治疗。”解放军总医院第七医学中心(陆军总医院)神经外科教授徐如祥说。

  “从间充质干细胞的大量体内外研究来看,无论是自体还是异体来源,无论是从骨髓、脐带或者脂肪中获取,临床试验均未见严重不良反应,未发现与移植有关的肿瘤形成,也未发生与移植有关的死亡。”殷勤伟说。

  据业内相关人士介绍,海军总医院、陆军总医院、解放军307医院等医学中心目前都在开展间充质干细胞临床治疗试验。例如重度再障性贫血、脑中风、糖尿病、肝硬化等顽固疾病,采用间充质干细胞疗法后都有成功的案例,而这些疾病采用传统方法都是很难治愈的。

  “没有标准和体系”成科研界共同担忧

  虽然间充质干细胞的应用前景得到了医学界的认可,但是从它的制备现状来看,国际和国内都尚未形成统一的标准和体系,谁能率先取得突破,谁就能在未来激烈的国际竞争中掌握更大的话语权。

  中国科学院生物医学技术中心主任姬广聚认为,没有统一的标准,制备技术就会相对混乱,潜在风险也就比较大;尽快将间充质干细胞制备技术标准化,无论对人类健康、医疗进步还是市场需求,都是一件很必要的事情。

  相关数据显示,我国大力整顿市场环境,取缔了千余家干细胞治疗“作坊”。目前,经我国官方批准的干细胞治疗基地共有114家,对35种疾病开展临床研究。

  殷勤伟表示,虽然我国已有较多干细胞治疗基地,但由于未掌握核心技术和统一的标准,大多数都是“拿来主义”。临床转化没有标准化,质量就无法保证,结论也就不能让人信服,不仅浪费了高额的科研经费,而且可能给科研人员造成误导。

  这就意味着,不同治疗基地有不同的干细胞渠道,而这些渠道又来源于世界各地,基地只负责临床治疗,没有掌握核心技术,干细胞质量“良莠不齐”,风险自然很大。

  解放军307医院干细胞移植中心主任陈虎在接受媒体采访时也曾表示,国家在干细胞研究领域投入了大量资金,但是缺少政策引导,导致没有标准、法规和指导原则。

  2017年11月,中国细胞生物学学会干细胞生物学分会联合中国标准化研究院等单位发布了《干细胞通用要求》,围绕干细胞的定义和干细胞制剂的安全性、有效性及稳定性等问题建立了通用要求,对我国干细胞领域的乱象起到了一定的规范作用。

  尽管如此,受访专家认为该文件并未对干细胞的具体制备和检测流程进行“细化”,这也是我国在间充质干细胞医疗产品审批方面始终难以“破冰”的原因之一。

  反观国际上一些发达国家,在干细胞领域已呈现“咄咄逼人”之势。在美国,用间充质干细胞治疗的疾病达到130多种,备案的项目也有好几百种;2017年,得克萨斯州选取安全性较高的自体脂肪间充质干细胞为“试点”,通过地方立法开展临床治疗;美国政府去年又通过了联邦“尝试权法案”,为干细胞治疗等新方法提供绿色通道。日本科学家因“诱导多功能干细胞”获得2012年诺贝尔奖,且该国将“2030年普及细胞治疗”上升为国家战略。

  亟须发挥优秀研究成果引领作用

  事实上,我国科学家在间充质干细胞研究领域已有不少优秀的研究成果,要想尽快打通干细胞临床转化“最后一公里”,关键是如何更好地发挥这些成果的引领作用。

  2019年1月28日,国际权威科学期刊Nature Biomedical Engineering刊发《生产用于疾病治疗的赋能间充质干细胞》学术长文,期刊编辑部评价该文章“对规范国际间充质干细胞生产秩序具有划时代意义”。

  文章作者殷勤伟介绍说,为解决充质干细胞规模化生产中易分化和多样性的问题,研发出“无分化扩增基因调控技术”;为解决充质干细胞易老化的问题,研发出“使衰老充质干细胞活化返青的功能重编程技术”;为解决充质干细胞体外扩增到移植体内后易死亡和不能适应其微环境的问题,研发出针对不同个体疾病的“系列组合干细胞赋能技术”。

  殷勤伟表示,熟练掌握这三项技术,能够从源头上提升间充质干细胞的品质,这将有利于促进其研究的标准化。

  记者从山西综改示范区了解到,山西殷氏细胞科技公司以“无分化扩增”“活化返青”“干细胞赋能”三项技术为基础,正在加快建立一座集间充质干细胞制备、检测和临床研究为一体的技术研发中心。

  “通过专家评审会,山西多家医院和企业十分认可殷氏细胞科技公司的入驻,并希望能尽快达成合作,产学研用,造福大众。”山西综改区管委会投资合作部副部长王路说。

  “和吃好药才能有更好的治疗效果一样,优质的干细胞和制备技术决定了整个治疗过程的好坏。”殷勤伟说。

  3月26日,中国科学院生物物理所刘光慧团队在国际医学期刊Cell Reports发表研究论文,发现了维持间充质干细胞“年轻化”的关键因子。研究人员表示,这项发现同样是源头上提升了干细胞的品质,对于干细胞制备标准化起到了促进作用。

  为了推动干细胞产业迅速发展,国家相关部门做出了许多努力。国家知识产权局甚至将干细胞与再生医学、免疫治疗等明确列为急需知识产权支持和国家重点发展的产业之一。但业内专家表示,如果具体问题不解决,仅从宏观层面引导是很难收到理想效果的。

  多位专家认为,在未来十到二十年中,间充质干细胞技术等治疗方法将快速发展,有望在国际上成为一种基本医疗技术,攻克多种疑难杂症,国家应尽快建立间充质干细胞生产基地和检测标准,推动干细胞研究成果用于重大疾病临床应用,这不仅从根本上杜绝干细胞产业乱象,还将有力提升我国在此领域的国际话语权。

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